導讀
肌肉營養不良癥即肌肉萎縮癥，是一種遺傳性疾病，其特征使骨骼肌本身發生進行性病變，致使肌肉漸漸退化、萎縮。盡管還沒有治愈的方法，但物理治療或藥物治療可以緩解癥狀。美國西北大學醫學院的最新一項研究表示，特殊編程的干細胞為肌肉再生療法提供了可能性。
這項研究結果發表在《Nature Communications》雜志上。Elizabeth J. Ward遺傳醫學教授Elizabeth McNally博士是該研究的合作者，McNally實驗室博士后Mattia Quattrocelli博士也是該研究的合作者之一。
過去的研究表明，小鼠中胚層的iPSC源性干細胞(MIP)可以促進小鼠的肌肉再生，然而，人類的MiPs是否具有這樣的潛能，我們尚不清楚。
為此，美國西北大學醫學院的科學家進行了實驗驗證。他們將人類MiP細胞注射到肌肉退化的小鼠模型中，發現與未經治療的對照組相比，實驗組的小鼠心臟體積增加，并且肌肉結構有所改善。當降低MiP細胞濃度時，效果則相反。
圖像顯示MiPs誘導心臟和肌肉組織再生(綠色)，以及當MiPs降低，再生組織遭破壞。圖片來源：西北大學
這個結果為人類MiPs具有再生潛力提供了進一步的證據。此外，該研究還探討了如何改善這些干細胞分化為骨骼肌和心肌的能力。
McNally說：“雖然我們可以讓干細胞分化為心臟細胞，但使其分化為肌細胞并不是那么容易?；蛟S，使用骨骼肌中成血管細胞(MAB)生成的MiP細胞是個可行的解決方案。”
該研究還顯示，與來自成纖維細胞(一種結締組織細胞)生成的MiP相比，這些MAB-MiPs可以生成更多的骨骼肌細胞。另一方面，產生心肌細胞的能力在兩者之間似乎相當。
我們了解到，MicroRNAs (miRs)有助于表觀遺傳調控干細胞的分化。在這項研究中，用microRNA Cocktail刺激成纖維細胞MiPs表現出更大的潛力，它極大地改善了纖維細胞MiPs的骨骼肌分化，使其分化效果與MAB-MiPs相當。
未來，除了新注射的干細胞外，這些microRNA Cocktail還可以用來動員現有的干細胞，這為肌肉再生療法添加了新的光環。
Quattrocelli說：“本研究最具創新性的一個方面就是確定了microRNA Cocktail的作用，從而提高了人類MiP改善營養不良肌肉功能的固有效率。下一步就是利用這些發現，提高microRNA Cocktail療法安全性，并使這一新的治療方法更接近于臨床標準。
McNally和Quattrocelli打算繼續探索microRNA的調控和MiPs在肌肉再生中的應用，希望能夠在更大的動物模型中得到結果驗證，最終造福于更多的患者。
Quattrocelli說：“如果安全性和有效性能在更大的動物模型中得到證實，這種基于細胞的方法在理論上可以幫助對抗許多類型的肌肉退化。
上海創賽科技性能卓越，白介素細胞因子，胎牛血清，電泳設備科學儀器，原料藥標準品，化學試劑，細胞培養耗材，上海創賽，海量產品特價促銷中，歡迎來電咨詢!
