9月10日上午,昆明理工大學生命科學與技術學院牛昱宇教授主持的國家重點研發計劃項目“靶向基因編輯建立神經系統疾病猴模型及干細胞治療研究”績效評價會在學校辦公大樓8樓會議室召開。校黨委副書記、校長王華出席會議并致辭,代表學校向與會專家對本項目的支持和幫助表示感謝,預祝項目績效評價會議圓滿順利。
會議專家組由歐洲科學院院士時玉舫教授、南京醫科大學校長胡志斌教授、同濟大學生命科學與技術學院院長高紹榮教授、中國科學院分子細胞科學卓越研究中心李勁松研究員、解放軍總醫院第五醫學中心劉兵研究員、中國科學院昆明動物研究所宿兵研究員、中國科學院生物物理研究所王曉群研究員組成。經專家一致推薦,由時玉舫院士擔任專家組組長。
昆明理工大學牛昱宇教授、中國科學院動物研究所劉長梅研究員、首都醫科大學宣武醫院陳志國教授分別匯報了項目和課題執行情況以及取得的研究成果。
專家組在審閱資料、聽取匯報的基礎上,對項目的執行情況進行了綜合績效評價。專家組對照項目任務書要求,審閱了項目自評價材料,經質詢和討論,一致認為項目組全面完成了任務書規定的研發內容和技術考核指標,研究成果豐碩。經專家組評議,項目課題績效評價結論為通過。時玉舫院士代表專家組對項目課題順利通過績效評價表示祝賀,對項目后續工作提出了建議和展望。
本項目在云南省科技廳的大力支持下于2016年7月獲批準立項,由昆明理工大學牽頭,國撥經費2915萬元。項目基于國際領先的靈長類靶向基因編輯和干細胞技術平臺建立PD、ALS和RTT疾病動物模型,ESCs、iPSCs和NTESCs不同類型多能干細胞系及相應神經分化和培養體系,通過對不同類型疾?。ㄉ窠浲诵屑膊『驮缙谏窠浵到y發育異常),不同發病人群以及疾病的不同遺傳突變類型建立對應的干細胞治療策略,較系統地回答干細胞臨床治療最關鍵的安全性和有效性問題,最終為解決困擾人類的神經系統疾病的治療提供理論和實踐基礎;同時通過精準靶向基因編輯技術建立神經系統疾病模型,開展以干細胞為基礎的細胞和基因治療評價,不僅能增強我國在相關領域的自主創新能力,促進基礎研究與轉化應用領域的有機結合,還可以全面提升我國在生命科學和生物醫藥領域基礎和臨床研究的國際影響力和競爭力。