導讀
黃斑變性是老人年視力喪失的主要原因,全世界有近2億的患者。近年來,探索黃斑變性新治療方法的試驗也進入了死胡同,問題的嚴重性不言而喻。11月27日發表在《自然醫學》雜志上的一項研究有望打破這一僵局,從而使患者免于失明。
Jayakrishna Ambati (左)和Nagaraj Kerur
揪出罪魁禍首
弗吉尼亞大學(University of Virginia School ,UVA)醫學院的研究人員在與黃斑變性的斗爭中邁出了重要的一步。他們發現了一種致命的炎癥,這種炎癥最終奪去了數百萬人的視力。
UVA眼科研究所副主席、UVA高級視覺科學中心的創始人Jayakrishna Ambati博士表示,如果黃斑變性是一個國家的話,它將是世界上人口排名第八的國家,這是非常嚴重的問題。
Ambati和助理教授Nagaraj Kerur博士以及他們的實驗室已經確定,黃斑變性的罪魁禍首是一種叫做“cGAS”的酶。這種酶通常在人體對感染的免疫應答中起重要的作用。研究人員完全沒有想到,這種分子在黃斑變性中所扮演的角色。
Ambati說道,據我們所知,黃斑病變它與病毒或者細菌無關。但是這過程中,cGAS被激活了,“警報系統”也被打開,這是非常令人驚訝的。這導致了視網膜細胞死亡,最終導致視力喪失。
研究人員指出,cGAS可能不僅是對病原體的警報,還可能是其他對免疫系統產生反應的有害問題的警報。
開發新治療方法
cGAS這種酶在糖尿病、紅斑狼瘡和肥胖等疾病中可能也發揮著重要作用,研究人員已經在努力研發能抑制其功能的藥物。
“因為我們所談論的目標是一種酶,我們可以開發出可以阻止它的小分子。”Kerur說道,“市面上已經有很多針對特定酶的藥物,比如用于降低膽固醇水平的他汀類藥物。”
這一前景光明的新線索對研究人員來說是巨大的好消息,他們有望開發新的黃斑變性的治療方法。據UVA的研究人員預計,這可能需要花費數年的時間,因為這種藥物要經過廣泛的臨床試驗,以確定其對抗黃斑變性的安全性和有效性。Ambati表示很看好,“這是單分子水平的精準藥物。”
研究人員還希望開發一種方法來檢測患者眼中的酶水平,以便他們決定何時使用抑制cGAS的治療方法。“如果他們眼睛里有高濃度的這種酶,他們可能是這種療法的絕佳人選。”
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