加州大學洛杉磯分校和霍華德休斯醫學研究所的科學家成功地使用了一種抑制膽固醇水平的基因作為一種治療方法，目的是減少家族性高膽固醇血癥引起的血小板增多。在臨床預實驗中，研究人員發現LeXis基因可降低膽固醇和減少動脈阻塞，而且這種治療方法似乎還可以減少肝細胞中的脂肪堆積。該研究發表在《Circulation》雜志上。
家族性高膽固醇血癥(FH)是一種遺傳病，又稱家族性高β脂蛋白血癥。臨床特點是高膽固醇血癥、特征性黃色瘤、早發心血管疾病家族史。
LeXis基因屬于一組獨特的基因，一直被認為是“垃圾DNA”，因為科學家認為它們沒有什么作用。然而，人類基因組計劃的證據表明，LeXis等基因實際上是活躍的。這些基因被稱為長鏈非編碼RNA(lncRNAs)，是生物學的研究熱點之一。
研究人員想測試單次注射基因LeXis是否能減緩心臟病的發展。為此，他們給小鼠注射了“LeXis”，并設置對照組，然后給小鼠喂食了15周的高鹽高膽固醇的食物——相當于快餐漢堡和炸薯條。隨后研究人員測量了心臟病的進展。
盡管之前的研究已經表明IncRNAs很重要，但這是首次表明IncRNAs可以被用于基因治療來治療人類疾病。“垃圾基因”未來可能有助于治療家族性高膽固醇血癥和其他難以治療的疾病。
本文作者是加州大學洛杉磯分校的Xiaohui Wu，Zhengyi Zhang ，Tamer Sallam博士，霍華德休斯醫學研究所的Peter Tontonoz博士，Marius Jones博士和David Salisbury博士。
他們下一步將在大型動物身上確認這一發現，并結合目前可用的治療方法來測試這一療法。
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